FDA zatwierdza nową terapię opartą na RNA w celu obniżenia poziomu cholesterolu

strzykawka
Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła nowy rodzaj leku obniżającego poziom cholesterolu, opracowany wspólnie przez Alnylam Pharmaceuticals i No vartis.

Leczenie o nazwie Leqvio wykorzystuje RNA, aby pomóc utrzymać niski poziom cholesterolu lipoprotein o niskiej gęstości (LDL) we krwi, co jest ważne dla osób z pewnymi chorobami sercowo-naczyniowymi. Terapia iniekcyjna wzbogaci Twoją dietę i inne leki obniżające poziom cholesterolu zwane statynami i powinna być przyjmowana tylko dwa razy w roku.

RNA wraz z DNA to rodzaj informacji genetycznej, która pełni wiele różnych funkcji w biologii. Jedną z tych ról jest działanie jako przekaźnik (mRNA), instruujący komórki, aby wytwarzały ważne białka i inne składniki. Dobrze znanym przykładem tej funkcji jest dzisiaj szczepionka Covid19 oparta na mRNA. Szczepienie mówi komórkom organizmu, jak zrobić ważną, ale niekompletną część koronawirusa, a następnie trenuje układ odpornościowy w rozpoznawaniu wirusa bez faktycznego powodowania infekcji.

Istnieje jednak inna forma RNA zwana małym interferującym RNA (siRNA), która działa jako rodzaj przeciwwagi dla mRNA. siRNA instruuje komórki w ciele, aby rozłożyły określony fragment mRNA, uniemożliwiając komórce wykonanie instrukcji genetycznych zawartych w tym mRNA. To normalna część naszej biologii, ale podobnie jak mRNA, naukowcy mają nadzieję, że uda im się stworzyć syntetyczne fragmenty siRNA do celów medycznych.

W przypadku Leqvio siRNA ma na celu zmniejszenie produkcji białka z naszych komórek wątroby – białka ważnego dla regulacji poziomu krążącego LDL (LDCC). Uważa się, że utrzymujący się wysoki poziom cholesterolu LDLC, powszechnie znanego jako „zły” cholesterol, przyczynia się do miażdżycy lub stwardnienia naszych tętnic, co z kolei może zwiększać ryzyko zawału serca i udaru mózgu. Uważa się, że zmniejszenie LDLC zmniejsza ryzyko tych powikłań.

Leqvio zostało pierwotnie odkryte przez Alnylam Pharmaceuticals i opracowane we współpracy z Novartis. Został przetestowany w trzech badaniach klinicznych z udziałem prawie 3500 pacjentów z miażdżycą tętnic i pacjentów z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HeFH), chorobą dziedziczną, która powoduje bardzo wysoki poziom cholesterolu. Pacjenci ci przyjmowali maksymalną dawkę statyny, od dawna stosowanego leku obniżającego poziom cholesterolu, jaką byli w stanie tolerować. W porównaniu z grupą placebo, poziomy LDLC spadły średnio o 52% dla użytkowników Leqvio po 17 miesiącach. Typowe działania niepożądane związane z leczeniem obejmują sztywność, infekcje dróg moczowych, biegunkę, zapalenie oskrzeli i ból w miejscu wstrzyknięcia. Należy jednak pamiętać, że do śledzenia tego potrzebne są długoterminowe dane dotyczące bezpieczeństwa.

Lek ten będzie przepisywany wyłącznie jako suplement diety i jako leczenie statynami dla osób z miażdżycą lub HeFH, u których nadal występuje zbyt wysoki poziom LDLC. Pacjenci otrzymają pierwsze dwa wstrzyknięcia podskórne w odstępie trzech miesięcy, a następnie co sześć miesięcy w gabinecie lekarskim. Podobnie jak w przypadku innych leków obniżających poziom cholesterolu, Leqvio nie jest zalecany kobietom w ciąży.

Terapia siRNA została zatwierdzona do leczenia wielu zaburzeń genetycznych. Ale jest to pierwszy rozpoznany lek obniżający poziom cholesterolu i prawdopodobnie będzie miał znacznie większą populację pacjentów. HeFH jest rzadką chorobą, ale miliony Amerykanów z miażdżycą, którzy przyjmują statyny, nadal mają wyższe niż normalne poziomy LDL.

Jednym z kluczowych badań dotyczących Leqvio jest stwierdzenie, czy jego stosowanie rzeczywiście prowadzi do mniejszej liczby incydentów sercowo-naczyniowych i dłuższego życia, na co dane z badań klinicznych nie mogą jeszcze jednoznacznie odpowiedzieć.

Ale zakładając, że Leqvio jest taki, jak ma nadzieję Novartis, może zasygnalizować nową granicę w medycynie, podążając śladami szczepionek mRNA. Inne terapie siRNA są testowane w badaniach fazy III pod kątem różnych schorzeń, w tym uszkodzenia nerek, hemofilii i niektórych przewlekłych chorób oczu.

Dodaj komentarz